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一面是情怀一面是商业――琅钰集团CEO向

币圈快讯 币圈交易平台 2022年01月09日

一面是情怀一面是商业――琅钰集团CEO向宇和伙伴眼中的中国罕见病产业与创业

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  那么简单“如果▪○,”从决定自己制药的那天起怎么会没有公司愿意做★◁?,和病友家属的质疑徐伟就遭到了妻子。▪=、境外药触不可及但疫情来势汹汹◇▼…,患儿的父亲作为罕见病,危险重重的自制药之路他只能咬咬牙踏上这条•●▽。

  情的故事温情又悲,体中从来不断在罕见病群☆-。的一份文件只是3年前▽▲=,被听见的机会给了它们更多。8年5月201,理局和国家中医药管理局联合印发了《第一批罕见病目录》国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管,录的形式界定何为罕见病这是我国政府首次以目。

  域工作已久或者与其有过亲密接触的人政策消息的放出鼓舞了不少在罕见病领,人创业的底气也成为一些。集团”)的CEO向宇博士和副总裁李杨阳就是其中两人上海琅钰健康科技(集团)有限公司(以下简称“琅钰,后投身罕见病事业他们从外企出走,物研发与商业化聚焦罕见病药,生态建设参与产业▲▼■,企业一起摸索前进与业内其他罕见病=●•。

  过不,是情怀一面,是商业一面●◇◁,市场混沌初开的罕见病领域面对没有国内经验可循★▪、,决很多问题他们还要解。

  被媒体报道引起关注如果不是今年9月★□…,故事可能至今无处流转徐伟和罕见病群体的,数量太少了因为他们的□▲•。Menkes病为例以徐伟孩子患有的•▪,其罕见的疾病这是一种极•=,的研究显示日本学者,1/2800000新生儿发病率约为,9/10000000男婴的发病率为4.。

  病种类不同由于罕见▼▷▼,也非常零散患者群体,用药需求迥然不同人数、研究数量□•□、,化困难重重研发•★、商业△●•,不会轻易涉足国内药企因此★◆。

  团提供的数据根据琅钰集,研发的差距明显中外罕见病药物。~2020年2018年●▼,A)批准的160个创新药中美国食品药物管理局(FD,种达86个罕见病品;批准的153个新药中而国家药品监督管理局,罕见病药品仅有27个。

  吗◇•▼?向宇并不认同是因为无利可图。例道他举,病率看从发■▪△,在儿童或青少年身上Ⅰ型糖尿病主要发生,型的罕见病是一种典。个群体后接触过这,者产生了情感共鸣向宇与罕见病患,巨大■▷”――虽然患者数量有限也看到了“商业的机会特别=△,产品有较强的定价权但海外罕见病企业对○●,政府医保的支持借助商业保险和,交付患者手中后以优惠的价格○◁●,能成为价值超十亿元的大单品一件获批上市的罕见病药物可□★◇。

  力的是但无•▪▷,难推开的门这是一扇很▽△…。~2017年2011年•▲▲,=…•、医院门诊陆续出现患者组织、行业协会-…。谈类节目中一掠而过后但很多罕见病患者在访,无药”的悲苦依然面对着“•☆,的避而不谈面对企业。竟毕……,病种对罕见疾病划定范畴当时国内甚至还没有按照,产业只能选择观望很多人对罕见病。

  在3年前转机出现。5月22日2018年,中医药管理局联合印发了《第一批罕见病目录》(以下简称《目录》)国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家■□,病被纳入其中121种罕见。具有里程碑意义的文件这份被业内人士视为,病的公众认知水平不仅提高了罕见,讨论有据可依让罕见病的,向宇传递出极强的利好信号也向寻觅创业时机已久的。

  ――2018年11月开始一连串利好消息随后放出◇▼△,个批次的临床急需境外新药名单国家药品监督管理局连续发布三,罕见病相关药品其中超过半数为○=◁,获得优先审评审批进入名单的药品可•□•,上市批准时间加速在我国的…◆●。19年20,发展行动纲要(2019-2022年)》(以下简称《纲要》)发改委、教育部、科技部等21部门制定了《促进健康产业高质量-▪。》指出《纲要,疗器械提质创新要推进药品和医▼▼,病用药予以优先审评审批对临床急需的新药和罕见。

  9年6月201,有限公司(以下简称“琅铧医药”)成立专注罕见病药物研发和商业化的琅铧医药◆◆,了琅钰集团之后又有。2月今年,)有限公司(以下简称“子昂健康”)正式成立提供罕见病医疗解决方案的子昂健康科技(海南,系统■◇”提供了另一块重要拼图为琅钰集团打造◁▪“罕见病生态▪○。

  同时与此●★▷,到了机会的味道国外企业也嗅△□▽。阳记得李杨,新药名单(第一批)》出台2018年《临床急需境外○•,现在了中国药品监督管理局优先审评审批的名单上之前不看好中国市场的欧美罕见病药企发现自己出,中国市场的准入门槛而这可以降低进入…◆▷。子萌生了极大的兴趣这让那些外企一下,国市场的Go-to-Market(市场进入)模式有很多企业开始扎堆找咨询公司问询罕见病药品在中。

  一家意大利药企○▽“我至今还记得▼△▽,族企业是个家☆▪•,分公司或办事处的之前在中国是没有▷▽◆。放在□=●‘临床急需’名单里他们因为看见自家产品被,市场环境和政策主动了解了中国,-to-Market等事项来找我咨询产品的定价和Go,搭起了超过30人的团队不到1年就从0到1地,在中国获批去年产品,出台后发生的事情这就是《目录》。杨阳说”李-■。

  基础的国内企业对于没有研发,(授权引进)是一条好路子◇■□“license in”。年10月2020,jet公司达成战略合作琅钰集团与Biopro□▲△,Wakix的中国独家权益获得发作性睡病治疗药物▪▷,出国内首张发作性睡病治疗处方于今年5月在博鳌乐城先行区开;月同▽…□,皮质功能不全的创新药物Alkindi和Efmody琅钰集团又从Diurnal公司处引进治疗儿童肾上腺●▽。

  新药领域已经饱受争议但这种模式在抗肿瘤•-,司•◁▼“创新含量低”的象征有投资者认为这是一家公。不这么认为不过向宇◁○…。表示他•◁,病领域刚刚起步这一模式在罕见,用▲▷△”的地步远未到“滥▪▲★。国罕见病患者最大的痛点因为▼◆“药物稀缺◁▼”仍是我,往往需要十几年的时间从0到1自主做创新药=★△,一直在原地等待中国患者不可能。或临近上市的罕见病药物在我国上市而授权引进能尽快推动海外已获批★=,的价值有巨大□★□。

  前目,成”等一批近年崛起的企业国内罕见病产业有○■○“北海康,模式扩充产品线都以授权引进,产品的策略千差万别但各家公司选择引进。阳认为李杨,品的选择上在引入产■=◁,根本驱动力市场需求是,考量商业策略但企业还需要▽▲。坦言她,医药企业相较其他☆•▷,钱◇○•”没那么容易罕见病企业▲□★“赚▪△,的漫长和艰难需要直面创新-★。

  发病数量比较少“由于罕见病的▽□,时■□☆、实验的终点设置本身都是一个相对困难的过程所以其疾病机制、样本数量或者是临床研究的耗;时同,外药物价格昂贵由于对标的国,阶段花费高昂的试验费用罕见病企业将在临床试验。杨阳说◆▲▪”李,角度看从这个,罕见病初创企业的“造血机▼○”授权引进充当了琅钰集团这种。

  造血的成果但要评判,是要看得长远很大程度上还。为此正因▷▷,递交注册申请阶段的引进产品琅钰集团的自研管线个处在,作开发的罕见病药品琅铧医药还有3个合。体贮积症相关的3种疾病的治疗方式这3个合作开发药物意在颠覆与溶酶,临床前阶段目前均处于,进的范围不属于引。ense-in之外“(因为)在lic,必须要做的事情探索自主创新是,罕见病是全球无药的毕竟还有95%的,虽然海外有药还有些疾病,于昂贵但是过,难负担得起中国患者很◆▷。阳说道▼▪”李杨。

  透露向宇,品计划明年商业化上市琅钰集团的第一个产。说他,普通的药品像任何一款,年之久的准备工作这款药品要经历一,料准备……上市前的准备工作正在紧锣密鼓地进行中这些工作包括招兵买马▪▽▲、策略选择◇●、市场定位、物,神秘并不,特殊也不。多年的琅钰集团来说但对于授权引进造血,个新的起点这会是一。

  还是要靠自研“我们的初心△=•,达到国外药品的1/10让新一代的疗法的价格■=…。杨阳说”李,和政府买单由于商保△☆,新动力没有创●▲◆,儿药还在用比较老的生产工艺很多国外上市二十多年的孤,居高不下导致药价。时候这,低成本和定价的一大关键更新工艺提高产率就是降,创新上可以突破的方向也是国内企业在自研。话说换句,力支付的情况下在医保尚且无-○,优价廉的孤儿药让老百姓用上质,缺乏的商业动机这一国外大药企,企业具备的恰恰是国内。

  拉得更长再把视线,己独到的见解向宇也有自。认为他…▲◇,着IPO的方向大踏步前进中国的罕见病企业应该奔,初创企业递交了IPO的申请考虑到业内已经有罕见病的,个遥远的话题这不应该是一▽△▷。

  是应该有情怀▲▪“做罕见病▷☆,价值创造也是绝对不行的但不考虑财务回报或者◁•=。宇认为”向▽=,定的回报不冲突创造价值与有一。自主研发之外在引进产品和◇=-,证明团队做的事情是有价值的琅钰集团也希望能用IPO来,够行稳致远这样才能■●。”

  集团而言就琅钰,健康两个公司组成由琅铧医药和子昂,药物的研发和商业化前者专注于罕见病,患者和家庭提供医疗解决方案后者则定位为向广大罕见病。

  公司的职能对于两家▲★,了阐释向宇做。otech(生物科技公司)“琅铧医药是一个典型的Bi,自主研发罕见病新药主要通过引进或者是=…•,可及性问题解决患者★○■;个健康科技平台而子昂健康是一,○◇、AI的在线诊断工具更多地利用互联网医院…-○,决方案之外的产品提供除了药品解。杨阳透露”据李□•▽,到互联网医院的牌照子昂健康目前已经拿,将在明年1月上线预计互联网医院。

  掘和深耕的行业沃土但作为一块仍待挖■…,题不是企业太多罕见病产业的问,业太少而是企。一家难成事业所以向宇认为,要合作大家需,抱团”需要•▽“。见病联盟的合作为例以琅钰集团与中国罕☆=◆,搭建的全国罕见病诊疗协作网络琅钰集团看重的就是后者正在。将来在▪▪,断治疗的推广还是医生的教育无论是罕见病的疾病宣传、诊◆▪◇,样的一个网络都离不开这。

  外此,见病关联较远的合作伙伴琅钰集团还有一些与罕△□。必擅长做罕见病“很多平台未●▪•,术上有一技之长但在流量和技•-。社交媒体的进步率高于欧美考虑到中国互联网发展和,用好这一点如果能利,更贴近目标群体就可以助力企业▲=,教育的弯道超车从而实现罕见病。阳补充道▷▽”李杨•★。

  作就是一个很好的例子琅钰集团与腾讯的合。阳介绍据李杨▼◆,服务=…▼、罕见病教育和医生工作站三个方面目前琅钰集团与腾讯的合作包含企业信息,台推动罕见病的教育希望通过腾讯在线平,优化搜索比如说,疾病信息精准投放;在腾讯的门户上建立工作站推动更多诊治罕见病的医生,平台有更多的露出让罕见病在流量▲☆○,多的公众知晓让罕见病被更▽☆▪。

  中希望打造的产业生态圈这些合作对应着向宇心☆◁•。的心里在向宇,个罕见病生态系统他想打造中国首,提供全方位、且可持续的支持为受罕见病影响的患者和家庭。

  生态圈的诠释按照向宇对,的第一层生态系统,性和医疗器械等非药品类治疗方案的可行性是要提升患者对罕见病知识▲●•、诊疗的可行▼-,上的可及性以及在支付,院和在线的罕见病诊疗具体形式有互联网医。

  构成生态系统的第二层患者组织的赋能和支持。前目,患者组织的公益活动琅钰集团支持了很多,和疾病领域毫无关系与琅铧医药的药品,宇表示但向,都是值得的这些努力,需要抱团取暖患者组织也…▷,声量扩大,行业生态一起改变。

  后一层是药厂生态圈的最。过渡到药厂由患者组织,更好地帮助患者一方面让药品,者的预后改善患;高患者依从性另一方面提△=○,药品销量借以提高,来直观利益为药厂带。

  期内▽▲“短,都是不挣钱的做这些事情。的三层生态圈有很大的社会价值”但向宇相信这个“不赚钱”◁--,许将来能挣钱”从长期看“或。

  者的角度出发从罕见病患,药钱”是两个至关重要的问题“有没有药”和□☆“付不付得起,了深刻的考问也向企业提出;业角度看但从企▪•,为难――在少数患者的基础上投身罕见病产业的选择也左右,可持续发展的保障是什么?在《目录》出台之前生产、研发和提供药品的动力在哪里□▽◆?获利和,罕见病企业拦在产业门外这两个问题将绝大多数△•,患者面临无力看病困在门内的罕见病▽▲,可治的困境甚至无药▼▷◆。

  临的市场失灵的难题这是罕见病药物面,政府早有涉足实际上我国。2年初夏201,名=△“肌萎缩性侧索硬化症◆-”距离两位美国ALS(医学◆▪=,风靡全球的冰桶挑战还有两年时间俗称“渐冻人症”)患者发起的,药特材保障(也就是后来的补充医疗保险)青岛市就将数个罕见病药品纳入当时的特●▽•,物多方共付探索的序幕拉开了国内罕见病药。

  以来十年◇◆,见病学会的成立伴随着各地罕,保政策的更新以及地方医•□,于罕见病的好消息国内涌现出大量关。

  表示向宇◇●▲,政策、建立罕见病医疗保障体系都可以借鉴国外的成功经验推进国家层面的罕见病立法、制定激励罕见病药物研发的。体系和制度存在差异但各国罕见病的支付,孤儿药价格也存在出入即便欧美国家之间的△○▼,业的商业模式中国外孤儿药产,能在中国落地大多数都不,抄并不现实所以照搬照☆-。

  价之高令人叹为观止“美国孤儿药的定,习这个思路如果中国学,很多年那样在原地踏步罕见病事业会像过去。宇认为”向,企业需要盈利国内罕见病○•,立意有本质区别和慈善组织的,能做黑心商人但也绝对不,找一个价格而是在中间…▲,府三方都可以接受让患者、企业、政,现共赢从而实。

  个平衡点并不容易要找到这样的一•…,表示向宇■▷,性不仅仅是单纯的医学问题罕见病药物的创新与可及,会问题而是社…◁,严重失灵的领域作为一个市场,起到了决定性的作用政府的“指挥棒”□★。策的期待对于政◁△●,提出了自己的想法和建议向宇通过近几年的思考也,和发展的视角解决罕见病难题其中之一就是应从产业激励▽◆。产业弯道超车的一个重要◆◆•“抓手○•”罕见病极有可能是我国生物医药。或者临床试验开一些特殊的绿灯向宇建议政府为罕见病药物研发,效的激励政策出台行之有,偿制度(如临床试验数据保护期)•••、税费减免等优惠措施例如在研发资金支持、新药申请费减免、专利保护和补,自主创新的道路打通国内药企。

  外此★▷▪,的罕见病立法▷▲“国家层面,基金仍然值得呼吁和罕见病专项保障。宇说”向,层面立法从国家◁▪,病问题的重视提升对罕见●▷,迫切尤为▲★◁。不能仅仅依靠基本医疗保险解决罕见病创新药的可及,挥各类防护网还需充分发,业健康保险的功能包括补充保险、商○□…,系能够扎扎实实落地让多层次医疗保障体●▪,见病患者惠及罕。医保局一个机构身上这些重担不能压在,策制定和资源协调需要国家层面的政。

  病群体面临的社会问题最后一点是解决罕见,结构、人口红利相关的问题把罕见病问题上升到与人口▼★…。表示向宇,患者都是孩子很多罕见病•▽,提供诊治机会如果能够及早…-,会受到特别大的影响他们的身心发育不▼■,社会创造价值也有机会为。们解决医保的问题“国家要帮助他,育的问题等就学就医婚,揽子工程这些是一,正解决患者面临的挑战一整套措施出台才能真。”

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